פריצת דרך דרמטית ב-ALS תקווה מחודשת לחולים
חדשות מרגשות בקהילה הרפואית: מחקר פורץ דרך בטיפול ב-ALSעולם הרפואה נלהב לאחר פרסום מחקר פורץ דרך שהציג התקדמות משמעותית בטיפול בטרשת אמיוטרופית לטרלית (ALS), מחלה נוירולוגית חשוכת מרפא הפוגעת במוטוריקה.המחקר, שפורסם בכתב העת המוביל "New England Journal of Medicine", נערך על ידי צוות חוקרים ממרכז המחקר הקליני על שם אד זגרס ל-ALS באוניברסיטת מסצ'וסטס. החוקרים בדקו את יעילותה ובטיחותה של תרופה ניסיונית בשם רדיקאטול.רדיקאטול, תרופה המבוססת על חלבון, מכוונת לאחד מהגורמים הבסיסיים ל-ALS: הצטברות של חלבון לא תקין הנקרא סודן טרנסקריפט. במחקר השתתפו 137 חולים עם ALS.התוצאות הראו שרדיקאטול האט את ירידת התפקוד המוטורי בקרב חולים עם ALS מוקדם ב-32% בהשוואה לפלצבו. בנוסף, התרופה הוכחה כבטוחה ונסבלת.הממצאים הללו מעוררים תקווה משמעותית לחולים ב-ALS ולמשפחותיהם. כיום אין תרופות שיכולות לעצור או להפוך את התקדמות המחלה, ורדיקאטול עשויה לספק דרך חדשה לטפל בה."זהו רגע מכריע במחקר ALS", אמר ד"ר רוברט ווטסון, החוקר הראשי של המחקר. "תוצאות אלו מספקות הוכחה שהתערבות מוקדמת במחלה באמצעות טיפול ממוקד עשוי לשפר משמעותית את התוצאות עבור חולים עם ALS".המחקר ימשיך במחקרים גדולים יותר ארוכי טווח כדי לאשר את תוצאות המחקר שלב 2 ולעקוב אחר ההשפעות ארוכות הטווח של רדיקאטול. בינתיים, ממצאיו מעוררים אופטימיות זהירה עבור קהילת ה-ALS וסוללים את הדרך לטיפולים עתידיים.